在美国,罕见病的定义为每年患病人数少于20万人(或发病人口比例小于1/1500)的疾病,而孤儿药是预防、治疗、诊断这类疾病的药物。在美国,大约有3000万人患上罕见病,其中约有50%是儿童。在世界范围内,约有3.5亿人患有一种或以上的罕见病...